谈及罕见病药品可及性，必会引出两个问题，其一是药品能否进入医保目录，另一个则是纳入医保目录的药品能否买到。虽然国家层面有顶层设计，但地方政策碎片化叠加医保控费等近些年的改革措施，对罕见病用药有何影响？在近期举行的2024罕见病合作交流会上，多位专家都谈到了这个问题。某种程度上，解决思路也可以归为近些年被屡屡谈及的观点：改革门诊支付政策、建立全国层面的多元支付机制。

罕见病药品和治疗费用普遍高昂，医院收治可能导致亏损？

作为近些年医保改革的重点，DRG/DIP支付方式改革一直备受关注。DRG全称“疾病诊断相关分组”，其原理是，按照“临床路径相似，资源消耗相近”的原则为疾病诊断分组，并基于历史数据确定支付标准。在此基础上，医保为每个项目打包付费，结余部分成为医院营收，超标则医院自行承担。这样的设计旨在提高医疗管理服务质量和效率，解决“过度医疗”、医疗费用过快增长等问题，并促进医院精细化运营。

罕见病药品和治疗费用普遍高昂的，往往会超过一般的支付标准。患者和行业一直担心，这与DRG模式相冲突，让医院的担心收治此类患者可能导致亏损，进而影响患者用药和治疗。

法布雷病友会项目专员叶佳豪回忆，法布雷药物瑞普佳2021年通过国谈纳入医保后，一度就因为DRG/DIP改革等原因，导致患者开药难，被迫断药或不足量用药。彼时媒体也报道了多地类似的事件。叶佳豪介绍，他们通过合规渠道向各地医保部门反映了此问题，一些地区以“特例单议”的形式将解决了“控费”的问题，但“还有一些省份没有得到解决”。

叶佳豪所称的“特例单议”，是DRG改革中的一项配套制度。部分住院时间长、医疗费用高、使用新药新技术的患者，医院可申报不计入DRG支付，这就是为了解决医疗机构出于控费、营收压力，不得不减少收治病情复杂的患者的情况。在不久前的一次发布会上，国家医保局也提到，特例单议机制出现时间比较短，各地做法不一，一些医疗机构对这项机制认识不深刻，有的还不知道该机制存在。

虽然有“豁免”政策，但罕见病药品报销难某种程度上，与地方医保筹资情况有关。在对外经济贸易大学保险学院教授于保荣看来，一旦进入医保目录，报销政策并不会区分是否为罕见病用药，各地也有政策针对不适合按项目付费的病例。“但落地的时候就出现问题了，贫富不均，”他说，“还是钱的问题，很大程度是地方医保的理解，医保金的情况。”

首都医科大学国家医保研究院特聘专家马明也谈到，目前国家政策和地方执行之间存在衔接不畅，而医保筹资以地市统筹为主，各统筹区贫富不均，有的地方医保结余较多，有的地方收支不平衡或紧平衡，这种情况下，一些地方不会过多宣传特例单议等政策。

门诊报销上限为4000元，“连买一副急救药都不够”？

最新发布的《2023年全国医疗保障事业发展统计公报》显示，去年居民医保基金收入10569.71亿元，支出10457.65亿元，当期结存112.06亿元，累计结存7663.70亿元。国家医保局此前也公开表示，城乡居民医保基金近年来一直处于紧平衡状态，此前也有数个地方发布的数据也显示当地居民医保出现赤字。亦有医院医保部门人士提及，目前城乡医保支付压力较大，有的地区需要通过财政或其他资金予以补贴，避免医院迫于成本压力而拒诊此类患者，“实现落地还是看政府、看基金的承受能力”。

另一种导致买不到药的情况，与医保政策特别是门诊政策的碎片化有关。HAE（遗传性血管性水肿）患者组织代表潘奕屹提到，2021年后，HAE的急救药和预防药先后上市，此后陆续进入医保。国家医保目录更新后，他所在的杭州市第一时间就可以买到两种药品了，而在浙江的另一位患者却还要四处“借药”，原因是当地规定门诊报销上限为4000元，“连买一副急救药都不够”，但如果只是为了用药而住院，也不符合医保的审核标准。

国家医疗保障局医药服务管理司原司长熊先军在论坛上解释，目前绝大多数罕见病都是在门诊治疗，而门诊的医保政策主要由地方特别是地市一级政府制定。一些地方通过特别门诊、慢病政策等方式解决了罕见病药品报销的问题，但从全国看，门诊政策繁杂、细碎、分散，“这应当是今后国家在制定门诊保障政策里面要解决的问题”。

“对于我们罕见病患者来说，通过谈判纳入医保之后落地是一个非常巨大的困难。”脱髓鞘病友家园负责人毛毛也提到，“每个省市的病种目录、药品目录、先行自付的比例居民、职工医保都不一样，对于患者来说太难了，太复杂了，所以真的很希望给我们多一些保障。”

在熊先军看来，当前到了需要完善门诊保障政策之时，将有限的医疗保障基金用于治疗负担更高的疾病。而在当前情况下，还是需要病友积极向当地医保部分反映，推动纳入特病保障范围。

对于罕见病的支付的讨论，核心还在于“钱”，做大盘子依然是解决支付问题的关键，另一个思路则是近些年屡被提及的多方共付。“罕见病药物的保障不能光靠基本医保，它是没法承担这样一个重任的，一个多层次保障体系的建设是必须的，也是必要的，更多的是做好政策之间的衔接，把不同层次、不同分类政策之间的边界界定清楚，衔接做好，更可能保障罕见病用药能够在不同层次得到保障。”山东大学公共卫生学院社会医学与卫生事业管理学系副主任李慧说。

在北京大学医学部卫生政策与技术评估中心研究员陶立波看来，导致罕见病药品昂贵的原因，很大程度上是一个经济学问题：患者人数少，市场容量小，导致药品和诊疗供应不足，进而要求比较高的单价。“只有给罕见病筹得足够的回报资金，使它对于这个技术的供应产生足够的吸引力，罕见病的患者才能得到诊疗，才能得到医药，才能得到保障。”他说。

陶立波谈到，常见的思路是建立一个多元分摊的机制，基本医保、商业医保、慈善、企业、患者共同分摊费用。但实践中，这种理想模式很难走通，该模式要求所有相关方同时筹资和支付，而一旦其中某一方不能持续发挥作用，别的参与者也会犹豫。他认为，可以采取分层分摊的模式，即可以进入医保的药品，由医保内保障，不能进入医保谈判的，则建立专项基金分摊费用，而报销之后的剩余自付费用，可通过惠民保、商保、慈善救助二次、三次报销。

“这个体系现在大家也认同，在这个新的体系当中最大的短板，就是各地政府都在试点的专项基金机制，现在我们想探讨的是，是否能建立国家层面的罕见病专项基金。”陶立波认为，因为各地医保政策分散，全国性专项基金是开展创新支付的前提，可以据此商谈更加灵活的支付协议和价格机制。长期看也可通过此种方式逐渐撬动罕见病药品降价，进而纳入基本医保。“我们希望国家层面尽快把罕见病的专项支持机制建起来，和基本医保形成衔接，这样新药才能源源不断进来。”他说。

采写：南都记者宋承翰 发自北京